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南大专家研发光操纵的“基因剪刀”技术,基因编辑更加精准可控

来源: 新华报业网   作者:杨频萍  2019-04-08 19:59:39

  交汇点讯  医学昌明,我们已经不再“谈癌色变”,现如今,一些难以控制的肿瘤疾病,也有了最新的治疗方法。4月3日,在最新一期出版的美国《科学进展》杂志上,来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员发表了最新的科研成果,他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体,可以通过近红外光控制“修剪”基因的方式,实现体内时间和空间上的基因编辑可控,在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。

  1.0版基因剪刀:基因编辑时会小概率“跑偏”

  “基因剪刀”是中文的一个形象比喻,它不是一把真正的“大剪子”,而是一种具有RNA导向的核酸酶,能够通过DNA(脱氧核糖核酸)剪切技术治疗多种疾病,是近年来炙手可热的一种基因治疗方法。通过对DNA的修剪,科研人员可以关闭某个基因或引入新的基因片段,从而达到治病目的。

  “基因剪刀”也分不同的“款式”,目前,科研人员最常用的多功能基因组编辑工具名叫CRISPR-Cas9,此外,Cas蛋白家族中的Cas12a和Cas12b也具备成为基因剪刀的潜力。

  根据公开的报道信息,最先拿起CRISPR-Cas9“基因剪刀”,并将其使用在基因组编辑上的,是美国加州大学伯克利分校、瑞典于默奥大学和美国麻省理工学院——哈佛大学博德研究所张锋等实验室。通过Cas9系统,科学家们有效实现了哺乳动物基因组的编辑,并带动了基因编辑领域迅猛发展。

  然而,“基因剪刀”也有着较为明显的缺陷,脱靶效应一直是阻碍其应用的关键障碍之一。这就好比原本目的地明确的一段路程,却因为“路痴”的存在而跑偏了方向。在修剪某个基因时,“基因剪刀”就会存在这样小概率的“跑偏”,“误伤”到其他基因,这便是基因编辑中的“脱靶”。这个问题对于日趋精准的医学治疗来说,无疑是致命的,也是科学家们不懈奋斗的关键所在。

  研发团队合影

  2.0版“基因剪刀”:目标更精准,不再“路痴”

  如果说容易脱靶的“基因剪刀”是初创的1.0版,那么由南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研工作者组成的科学家团队研发的基因剪刀载体,则成功让“剪刀”升级到了2.0版,“一剪子”切割下去的精准度提高了很多。南京大学现代工程与应用科学学院教授宋玉君介绍,1.0版的基因剪刀,在“剪辑”时通常是“由外向内”,2.0版的“基因剪刀”则是“内外呼应”。

  针对基因剪刀的脱靶效应问题,团队进行了长达一年半的实验。根据实验,研究人员新开发的方法采用了一种名叫“上转换纳米粒子”的非病毒载体,这种纳米粒子具有光转化效果,当它们携带“基因剪刀” CRISPR-Cas9进入细胞内部后,在无创的近红外光的照射下,可以发射出紫外光,这些光线就像交通指示灯一样,为“基因剪刀”提供指令,使得Cas9蛋白不再“路痴”,可以准确进入病变组织的细胞核,从而实现精准的基因剪切。宋玉君说,红外光具有强大的组织穿透性,这为在人体深层组织中安全、精准地应用基因编辑技术提供了可能。

  记者了解到,目前这种方法的有效性已在体外细胞和小鼠活体肿瘤实验中得到验证。未来,或将在肿瘤治疗中开拓新的方法。宋玉君举例,如肿瘤的转移与病变,当药物治疗束手无策时,或许可以通过基因编辑的方式,将肿瘤细胞“转移”和“病变”的部分进行剪切编辑,从而成功实现消除肿瘤的目的。

  交汇点记者 杨频萍

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编辑:郑亚群

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